岁患儿在沪成功用药获救 4优化罕见病药品准入机制

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并参与制定多项诊疗共识。(可以尝试当前唯一经国际批准且临床验证有效的治疗方案)

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【年:伏索利肽是全球首个针对软骨发育不全生长板异常的靶向治疗药物】

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